Gen terapi yöntemiyle işitmeye başladı

İlk kez denenen bir gen terapi yöntemiyle Britanya’da bir çocuk işitme duyusu kazandı. Doktorlara göre sağırlıkla mücadelede yeni bir dönem başladı.

Guardian’ın haberine göre 18 aylık Opal Sandy doğuştan işitme engelliydi. Sadece 16 dakika süren bir ameliyat sonrasında artık mükemmel şekilde duyabiliyor.

Araştırmalara göre sağırlığın OTOF genindeki mutasyonların, ses sinyallerini kulaktan beyne iletilmesi için gerekli ‘otoferlin proteinin’ üretilmemesiyle ortaya çıktığı keşfedilmişti. Britanya’da kullanılan yöntemde zararsız bir virüsle sağırlığı ortadan kaldıracak gen hastalara aktarılıyor. Kulağa infüzyonla (toplardamar yoluyla verilecek sıvıların bir boru sistemiyle uygulanması) verilen terapi, kalıtsal sağırlığa neden olan hatalı DNA’nın yerini alıyor ve hastalara işitme duyusu kazandırıyor.

Cambridge Üniversitesi’nde deneyin baş araştırmacısı olan Profesör Mahonar Bance, Opal’ın ‘bildiğimiz kadarıyla bugüne kadar dünya çapında bu yöntemin uygulandığı en genç hasta’ olduğunu söyledi.

Guardian’ın haberine göre 18 aylık Opal Sandy doğuştan işitme engelliydi. Sadece 16 dakika süren bir ameliyat sonrasında artık mükemmel şekilde duyabiliyor.

Araştırmalara göre sağırlığın OTOF genindeki mutasyonların, ses sinyallerini kulaktan beyne iletilmesi için gerekli ‘otoferlin proteinin’ üretilmemesiyle ortaya çıktığı keşfedilmişti. Britanya’da kullanılan yöntemde zararsız bir virüsle sağırlığı ortadan kaldıracak gen hastalara aktarılıyor. Kulağa infüzyonla (toplardamar yoluyla verilecek sıvıların bir boru sistemiyle uygulanması) verilen terapi, kalıtsal sağırlığa neden olan hatalı DNA’nın yerini alıyor ve hastalara işitme duyusu kazandırıyor.

Cambridge Üniversitesi’nde deneyin baş araştırmacısı olan Profesör Mahonar Bance, Opal’ın ‘bildiğimiz kadarıyla bugüne kadar dünya çapında bu yöntemin uygulandığı en genç hasta’ olduğunu söyledi.

Tedaviden sonra Cambridge’deki Addenbrooke Hastanesi doktorları, Opal’ın kulağının yumuşak sesleri hatta çok kısık fısıltıları bile neredeyse normal şekilde işitebildiğini doğruladı.